Σάββατο, 22 Μαρτίου 2014

Διαθέσιμο και στην Ελλάδα νέο φάρμακο για τη νεανική αρθρίτιδα

Διαθέσιμη και στην Ελλάδα είναι πλέον η δραστική ουσία canakinumab για τη θεραπεία της νεανικής ιδιοπαθούς αρθρίτιδας. Το κόστος της θεραπείας αποζημιώνεται πλήρως από τα ασφαλιστικά ταμεία και χορηγείται από τα φαρμακεία του ΕΟΠΥΥ. Η canakinumab εγκρίθηκε από την αρμόδια επιτροπή της Ευρωπαϊκής Ένωσης τον Σεπτέμβριο του 2013, ως η μόνη αγωγή ειδικά για την ενεργή συστημική νεανική ιδιοπαθή αρθρίτιδα, σε ασθενείς από δύο ετών και άνω, που δεν ανταποκρίνονται επαρκώς σε προηγούμενα θεραπευτικά σχήματα με μη στεροειδή αντιφλεγμονώδη φάρμακα (ΜΣΑΦ) και συστημικά κορτικοστεροειδή. Η canakinumab είναι ο πρώτος αναστολέας της ιντερλευκίνης-1β (IL-1 beta) που εγκρίνεται για την συγκεκριμένη μορφή αρθρίτιδας καθώς από τις μελέτες Φάσης ΙΙΙ διαπιστώθηκε ότι το 84% των ασθενών πέτυχε σημαντική βελτίωση των συστημικών και αρθριτικών συμπτωμάτων, μετά από μία και μόνη υποδόρια χορήγηση. Πιο αναλυτικά, η δραστική ουσία canakinumab είναι ένα εκλεκτικό, πλήρως ανθρώπινο, μονοκλωνικό αντίσωμα που αναστέλλει την IL-1 beta, η οποία παίζει καθοριστικό ρόλο στον αμυντικό μηχανισμό του ανθρώπινου ανοσοποιητικού συστήματος. Η περίσσεια IL-1 beta στον οργανισμό παίζει εξέχοντα ρόλο σε συγκεκριμένες φλεγμονώδεις παθήσεις. Ο μηχανισμός δράσης του φαρμάκου βασίζεται στην εξουδετέρωση της IL-1 beta για παρατεταμένο διάστημα χρόνου, και άρα την αναστολή της φλεγμονής. Η canakinumab είναι ήδη εγκεκριμένη για τη θεραπεία της νεανικής ιδιοπαθούς αρθρίτιδας στις ΗΠΑ, καθώς και για την αντιμετώπιση της εμμένουσας οξείας ουρικής αρθρίτιδας στην ΕΕ. Επίσης, έχει άδεια κυκλοφορίας σε άλλες 60 χώρες, παγκοσμίως, περιλαμβανομένης της Ευρώπη, των ΗΠΑ, της Ελβετίας και της Ιαπωνίας για την θεραπεία των περιοδικών συνδρόμων των σχετιζόμενων με την κρυοπυρίνη (CAPS), μια σπάνια γενετική διαταραχή. Η νεανική ιδιοπαθής αρθρίτιδα είναι μια σπάνια μορφή αρθρίτιδας που πλήττει περίπου ένα στα 10 παιδιά, ανά 30.000 άτομα, προκαλώντας αναπηρίες, με τις διαθέσιμες θεραπευτικές λύσεις να είναι περιορισμένες. Η πάθηση χαρακτηρίζεται από υψηλό πυρετό, εξανθήματα και αρθρίτιδα και μπορεί να επηρεάσει τα παιδιά ακόμη και από την ηλικία των δύο ετών και για το υπόλοιπο της ενήλικης ζωής τους. Η canakinumab μπορεί να χορηγηθεί ως μονοθεραπεία ή συνδυαστικά με μεθοτρεξάτη. Η έγκρισή της όπως προαναφέρθηκε βασίστηκε σε δύο μελέτες Φάσης ΙΙΙ, σε ασθενείς με νεανική ιδιοπαθή αρθρίτιδας, ηλικίας 2-19 ετών. Στην πρώτη μελέτη, το 84% των ασθενών που υποβλήθηκε σε μία υποδόρια χορήγηση του σκευάσματος πέτυχε το πρωτεύον καταληκτικό σημείο σύμφωνα με τον προσαρμοσμένο παιδιατρικό δείκτη ACR30, συγκριτικά με το 10% της ομάδας ελέγχου, την 15η ημέρα θεραπείας. Στην δεύτερη μελέτη, 92 από τους 128 ασθενείς έγινε απόπειρα μείωσης των χορηγούμενων κορτικοστεροειδών. Εκ των 92 ασθενών, το 62% κατάφερε να μειώσει ουσιαστικά την χρήση και το 46% διέκοψε τελείως τα κορτικοστεροειδή. Στο ελεγχόμενο σκέλος της μελέτης, καταγράφηκε 64% σχετική μείωση στον κίνδυνο έξαρσης για τους ασθενείς στην ομάδα παρέμβασης, συγκριτικά με την ομάδα ελέγχου. Μαίρη Μπιμπή health.in.gr