Σάββατο, 26 Ιουλίου 2014

Το φάρμακο eteplirsen υπόσχεται επιβράνδυση για την σπάνια νόσο της μυϊκής δυστροφίας





Στις 10/07/2014 η Sarepta Therapeutics ανακοίνωσε τα αποτελέσματα της μελέτης διάρκειας 144 βδομάδων, η οποία παρακολουθεί 12 αγόρια που πάσχουν από Duchenne , μυϊκή δυστροφία και στα οποία χορηγήθηκε το φάρμακο eteplirsen.

Σε Δελτίο Τύπου η Sarepta αναφέρει μέσω του  διευθυντή του Κέντρου για τη Γονιδιακή Θεραπεία και μυϊκή δυστροφία στο Νοσοκομείο Παίδων Nationwide, τον Jerry Mendell που είναι  και ο κύριος ερευνητής της μελέτης : 
«Τα  κλινικά δεδομένα είναι πολύ ενθαρρυντικά για το eteplirsen, δείχνουν μια επιβράδυνση στην πτώση της ικανότητας βάδισης στον πάσχοντα πληθυσμό που κατά μέσο όρο είναι  12 ετών, έχοντας δεδομένο ότι η  πλειοψηφία των πασχόντων αυτών χάνουν την ικανότητα της βάδισης στα πρώτα εφηβικά τους χρόνια. "

Μπορεί να πρόκειται για μια από τις πιο μικρές μελέτες στην ιστορία της βιοτεχνολογίας αλλά με πολύ μεγάλο ενδιαφέρον διότι αφορά μια τόσο σοβαρή ασθένεια που κτυπά κυρίως παιδιά, μια και αφορά Σπάνιο Νόσημα συνήθως εμφανίζεται κατά την γέννηση του ατόμου. 

Ελπίζουμε να ξεπεραστεί η δυσκολία του να πειστεί η Αμερικανική Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων - FDA  και να δώσει την έγκρισή της για την κυκλοφορία του eteplirsen που φαίνεται να δείχνει θετικά αποτελέσματα ως προς την επιβράδυνση των συμπτωμάτων της νόσου και αυτό στα Σπάνιες Παθήσεις είναι το ζητούμενο.


Ενημερωθείτε σχετικά στο  Forbes  που δημοσιεύτηκε το εν λόγο άρθρο.