Πέμπτη, 23 Οκτωβρίου 2014

FDA: Εγκρίθηκε η πιρφενιδόνη για τη θεραπεία της ιδιοπαθούς πνευμονικής ίνωσης



Την έγκριση της πιρφενιδόνης ως θεραπεία για την Ιδιοπαθή Πνευμονική Ίνωση (IPF), μια θανατηφόρο νόσο που προκαλείται από την σταδιακή ουλοποίηση (ίνωση) των πνευμόνων, αποφάσισε ο Αμερικανικός Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) μετά τα θετικά αποτελέσματα της κλινικής μελέτης φάσης ΙΙΙ ASCEND.

Η πιρφενιδόνη είναι ένα από του στόματος λαμβανόμενο φάρμακο για τη θεραπεία της Ιδιοπαθούς Πνευμονικής Ίνωσης. Ο μηχανισμός δράσης της δεν είναι κατανοητός, αλλά εκτιμάται ότι επηρεάζει την παραγωγή του παράγοντα TGF-β (Transforming Growth Factor-beta), μίας μικρής πρωτεΐνης στο σώμα, η οποία σχετίζεται με τον τρόπο ανάπτυξης των κυττάρων, και του παράγοντα νέκρωσης του όγκου (TNF)-άλφα, μίας μικρής πρωτεΐνης που σχετίζεται με τη φλεγμονή. 

Ο FDA χαρακτήρισε την πιρφενιδόνη ως «επαναστατική θεραπεία» βάσει των θετικών δεδομένων της κλινικής μελέτης ASCEND και της σοβαρής και απειλητικής για τη ζωή φύσης της Ιδιοπαθούς Πνευμονικής Ίνωσης. Έχει χαρακτηριστεί, επίσης, ως ορφανό φάρμακο στις Ηνωμένες Πολιτείες.

Η έγκριση της πιρφενιδόνης, βασίζεται σε δεδομένα από τη μεγάλη, ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο μελέτη φάσης ΙΙΙ ASCEND και υποστηρίζεται από δύο άλλες μεγάλες μελέτες φάσης ΙΙΙ, τις μελέτες CAPACITY 1 και 2. 

Στη μελέτη ASCEND, περισσότεροι ασθενείς υπό θεραπεία με πιρφενιδόνη εμφάνισαν καθυστέρηση στην επιδείνωση της πνευμονικής λειτουργίας συγκριτικά με τους ασθενείς που έλαβαν εικονικό φάρμακο. 

Τα σοβαρότερα ανεπιθύμητα συμβάντα που παρατηρήθηκαν στους ασθενείς που έλαβαν πιρφενιδόνη ήταν αυξήσεις στα ηπατικά ένζυμα, ευαισθησία στο φως ή εξάνθημα και γαστρεντερικές ανεπιθύμητες ενέργειες που οδήγησαν σε διακοπή της θεραπείας σε 2,2% των ασθενών που έλαβαν πιρφενιδόνη συγκριτικά με το 1% των ασθενών που έλαβαν εικονικό φάρμακο.

Το 2011 εγκρίθηκε η άδεια κυκλοφορίας της πιρφενιδόνης στην Ευρωπαϊκή Ένωση (Ε.Ε.) για τη θεραπεία ενηλίκων με ήπια έως μέτρια Ιδιοπαθή Πνευμονική Ίνωση και για τα 28 κράτη-μέλη και εγκρίθηκε στη συνέχεια στη Νορβηγία, την Ισλανδία και τον Καναδά, ενώ η θεραπεία είναι διαθέσιμη και στην Ελλάδα. 

Περίπου 100.000 ασθενείς στις Ηνωμένες Πολιτείες και 80.000 έως 110.000 στην Ευρώπη πάσχουν από Ιδιοπαθή Πνευμονική Ίνωση, μία μη αναστρέψιμη και τελικά θανατηφόρο ασθένεια, η οποία χαρακτηρίζεται από σταδιακή απώλεια της ικανότητας απορρόφησης οξυγόνου από τους πνεύμονες εξαιτίας της ουλοποίησης. Η αιτία είναι άγνωστη και δεν υπάρχει θεραπεία. 

Η Ιδιοπαθής Πνευμονική Ίνωση, προκαλεί αναπόφευκτα δύσπνοια και καταστροφή του υγιούς ιστού των πνευμόνων, παρόλο που ορισμένοι ασθενείς ενδέχεται να εμφανίσουν διαστήματα σταθερότητας με τη νόσο. Ο διάμεσος χρόνος επιβίωσης από τη διάγνωση είναι δύο έως πέντε χρόνια και το ποσοστό πενταετούς επιβίωσης είναι περίπου 20 έως 40%. Η Ιδιοπαθής Πνευμονική Ίνωση συνήθως εμφανίζεται σε άτομα ηλικίας άνω των 45 ετών και τείνει να προσβάλει περισσότερο τους άνδρες από τις γυναίκες.