Η βιοτεχνολογία ανοίγει νέους δρόμους για τη θεραπεία της ΙΤP

Η θεραπεία με romiplostin παρουσιάζει υψηλή αποτελεσματικότητα καθώς το 83% των ασθενών που την επέλεξε αύξησε και διατήρησε τον αριθμό των αιμοπεταλίων Στην κατηγορία των ασθενειών που πλήττουν σήμερα τον πληθυσμό παγκοσμίως εντάσσονται όχι μόνο οι συχνές, οι γνωστές σε όλους ασθένειες, αλλά και μια επιπρόσθετη κατηγορία, εκείνη των σπάνιων ασθενειών. Οι ασθενείς που βιώνουν το πρόβλημα μιας σπάνιας νόσου έχουν, τις περισσότερες φορές, περιορισμένες ή μειωμένης αποτελεσματικότητας θεραπευτικές επιλογές, γεγονός το οποίο δυσχεραίνει την αντιμετώπιση της ασθένειας και προκαλεί προβλήματα στην καθημερινότητά τους. Τέτοιοι ασθενείς είναι και αυτοί που πάσχουν από Αυτοάνοση Θρομβοπενική Πορφύρα (ITP). Η ITP είναι μια χρόνια και δυνητικά σοβαρή αυτοάνοση αιματολογική διαταραχή, η οποία χαρακτηρίζεται από μειωμένο αριθμό αιμοπεταλίων στο αίμα. Τα αιμοπετάλια, ή αλλιώς θρομβοκύτταρα, είναι κύτταρα του αίματος με εξειδικευμένη δράση να αναστέλλουν την αιμορραγία, διαδραματίζοντας κεντρικό ρόλο στη διαδικασία πήξης του αίματος. Στους ασθενείς με ITP, τα αιμοπετάλια καταστρέφονται από το ανοσοποιητικό τους σύστημα και αυτό έχει ως αποτέλεσμα να μειώνεται η δυνατότητα πήξης του αίματος, ενώ όταν ο αριθμός των αιμοπεταλίων μειώνεται κάτω από τις 30.000 ανά μικρολίτρο αίματος, τότε αυξάνεται η πιθανότητα αιμορραγίας. Αποτέλεσμα είναι να προκαλούνται μικρές κόκκινες κηλίδες (πορφύρα) ή μώλωπες στο δέρμα, ενώ, σε κάποιες περιπτώσεις, ο χαμηλός αριθμός αιμοπεταλίων μπορεί να προκαλέσει και σοβαρά περιστατικά αιμορραγίας, θέτοντας σε κίνδυνο την ίδια τη ζωή των ασθενών. Μειωμένη ποιότητα ζωής Τα άτομα που πάσχουν από ITP έχουν αρκετά μειωμένα επίπεδα ποιότητας ζωής τόσο σε σύγκριση με το φυσιολογικό πληθυσμό όσο και με ασθενείς, οι οποίοι νοσούν από άλλες πιο συχνές παθήσεις όπως η αρθρίτιδα ή ο διαβήτης. Η μειωμένη ποιότητα ζωής που βιώνουν οι ασθενείς με ΙΤΡ δύναται να δικαιολογηθεί και σχετίζεται με διάφορους παράγοντες, όπως ο χαμηλός αριθμός των αιμοπεταλίων, η διάρκεια της νόσου, η διεξαγωγή ή όχι σπληνεκτομής, καθώς και οι ανεπιθύμητες ενέργειες που σχετίζονται με τη θεραπεία. Για τα άτομα που πάσχουν από ITP, η πορεία της ασθένειας, και συνεπώς η γενικότερη αντιμετώπισή της, επηρεάζεται σε μεγάλο βαθμό από τη χρήση θεραπειών, οι οποίες δύνανται να βελτιώσουν την υγεία των ασθενών και να συμβάλουν στην επανένταξη των τελευταίων στις καθημερινές τους δραστηριότητες. Οι καθιερωμένες μέχρι σήμερα θεραπευτικές επιλογές για την αντιμετώπιση της ITP, όπως τα κορτικοστεροειδή και οι ανοσοσφαιρίνες, έχουν περιορισμένη εφαρμογή εξαιτίας της χαμηλής ανοχής των ανεπιθύμητων ενεργειών από τους ασθενείς ή/και της παροδικότητας των επιδράσεών τους. Επιπρόσθετη επιλογή αποτελεί και η σπληνεκτομή, χωρίς ωστόσο να είναι αποτελεσματική σε όλες τις περιπτώσεις, με τους ασθενείς να εκτίθενται βραχυπρόθεσμα ή μακροπρόθεσμα σε κίνδυνο σοβαρών λοιμώξεων. Ελπιδοφόρες θεραπείες από τον κλάδο της βιοτεχνολογίας έχουν φέρει στη χώρα μας έναν θρομβοποιητικό παράγοντα δεύτερης γενιάς, ο οποίος αυξάνει τον αριθμό των αιμοπεταλίων, προσφέροντας μια δοκιμασμένη και ασφαλή θεραπευτική επιλογή στους ασθενείς με ITP. Μια τέτοια καινοτόμα θεραπευτική επιλογή για την αντιμετώπιση της ITP αποτελεί η θεραπεία που έχει αναπτυχθεί από την Amgen, μια εταιρεία ηγέτιδα στον κλάδο της βιοτεχνολογίας, η οποία εδώ και 30 χρόνια παράγει πρωτογενή έρευνα σε διεθνές επίπεδο, ανακαλύπτοντας νέες θεραπείες σε σοβαρές ασθένειες που μέχρι πρότινος δεν είχαν επαρκή θεραπευτική αντιμετώπιση. Η καινοτομία των φαρμάκων της Amgen έχει συμβάλει, διεθνώς, στην εξέλιξη του τρόπου άσκησης της ιατρικής, φέρνοντας τα οφέλη της επιστήμης και της βιοτεχνολογίας σε εκατομμύρια ασθενείς ανά τον κόσμο για την αντιμετώπιση σοβαρών παθήσεων. Στοχευμένη η δράση της Η θεραπεία με romiplostin δρα στοχευμένα, αυξάνει την παραγωγή των αιμοπεταλίων, αλλά και τα διατηρεί στο επιθυμητό επίπεδο, συμβάλλοντας έτσι στη βελτίωση της υγείας και της ποιότητας της ζωής των ασθενών. Τα σημαντικά πλεονεκτήματα της συγκεκριμένης θεραπείας είναι ότι δεν προκαλεί την καταστολή του ανοσοποιητικού συστήματος και παρουσιάζει ήπιες ανεπιθύμητες ενέργειες σε σχέση με τις υπάρχουσες θεραπευτικές μεθόδους (π.χ. κορτικοστεροειδή), των οποίων η χορήγηση συνδέεται με την εμφάνιση σοβαρών παρενεργειών. Ιδιαίτερα ελπιδοφόρο είναι και το γεγονός ότι η θεραπεία με romiplostin παρουσιάζει υψηλή αποτελεσματικότητα, δεδομένου ότι σύμφωνα με τις μελέτες έγκρισής της, το 83% των ασθενών που έλαβαν την θεραπεία αύξησε και διατήρησε τον αριθμό των αιμοπεταλίων. Επιπρόσθετα, η νέα αυτή θεραπευτική επιλογή μειώνει σημαντικά το ποσοστό ασθενών που υποβάλλονται σε σπληνεκτομή, ενώ αυξάνει το ποσοστό των ασθενών που ανταποκρίνονται στη θεραπεία σε σύγκριση με την καθιερωμένη θεραπευτική αγωγή για την ΙΤΡ. Η βιοτεχνολογία αποκτά ολοένα και μεγαλύτερη σημασία για τη σύγχρονη ιατρική, καθώς είναι ο κλάδος που ανακαλύπτει και προσφέρει στους ασθενείς που πάσχουν από σπάνιες νόσους πρόσβαση σε καινοτόμες και σύγχρονες θεραπευτικές επιλογές, οι οποίες μπορούν να βελτιώσουν σημαντικά την υγεία τους και την ποιότητα της ζωής τους. Η εξέλιξη της επιστήμης μπορεί πραγματικά να αποδειχθεί σωτήρια για τη ζωή ορισμένων ανθρώπων, ακόμα και αν πρόκειται για μια μικρότερη μερίδα του πληθυσμού όπως οι ασθενείς που πάσχουν από σπάνιες ασθένειες σαν την ΙΤΡ.